La leucemia linfatica cronica (CLL) è una neoplasia del sangue che può avere un andamento molto diverso da persona a persona.1 In alcuni casi cresce lentamente e rimane stabile per anni; in altri può assumere delle caratteristiche più aggressive e richiedere un trattamento.1 Per questo la scelta della terapia non è uguale per tutti, ma tiene conto delle caratteristiche della malattia, delle condizioni della persona, di eventuali cure già ricevute e anche delle preferenze del paziente.2
Perché non esiste un’unica terapia uguale per tutti
Negli ultimi anni il trattamento della CLL è cambiato profondamente grazie all’introduzione delle terapie target, tra cui quelle appartenenti alla classe degli inibitori di BTK (tirosin-chinasi di Bruton) o degli inibitori della proteina BCL-2.3 Queste opzioni hanno contribuito a migliorare gli esiti clinici e, per molte persone, hanno reso la CLL una condizione cronica e sempre più gestibile nel tempo.3
Alcuni di questi trattamenti sono assunti per via orale, mentre altri prevedono combinazioni con infusioni endovenose e possono essere somministrati per un periodo definito.4 Le strategie terapeutiche disponibili comprendono infatti sia trattamenti continuativi sia trattamenti a durata fissa, che comportano percorsi diversi anche in termini di durata del trattamento e periodi di tempo liberi dalle terapie.1 Proprio perché il percorso può essere diverso da persona a persona, non sempre la diagnosi comporta l’inizio immediato della terapia.4 Nei pazienti che non soddisfano i criteri per iniziare il trattamento, l’approccio raccomandato è il monitoraggio attivo, che prevede visite ed esami programmati per seguire l’evoluzione della malattia e avviare la terapia solo quando è realmente indicata e quando il paziente può trarne i benefici.2
Gli elementi che l’ematologo considera nella scelta
- Caratteristiche cliniche della malattia, come l’ingrossamento di linfonodi, fegato o milza; l’aumento dei linfociti nel sangue; il peggioramento dell’anemia (riduzione dei globuli rossi) o della piastrinopenia (riduzione delle piastrine); oppure la comparsa di sintomi quali perdita di peso non intenzionale, stanchezza significativa, febbre duratura o sudorazioni notturne.2
- Fattori biologici e genetici, in particolare le alterazioni del gene TP53, la delezione del cromosoma 17p e lo stato mutazionale di IGHV.5 Particolarmente importanti sono alcuni test biologici e genetici, perché aiutano a capire meglio il profilo della malattia e contribuiscono a orientare la scelta terapeutica.5 In particolare, le alterazioni di TP53 e la delezione del cromosoma 17p sono associate a una prognosi meno favorevole e hanno un ruolo centrale nella personalizzazione del trattamento.1 Anche lo stato mutazionale di IGHV (regione variabile della catena pesante delle immunoglobuline) è un marcatore rilevante, perché aiuta a stimare come potrebbe evolvere la malattia e quando potrebbe rendersi necessario l’avvio del trattamento.5
- Condizioni della persona, tra cui età, performance status (ovvero il livello di autonomia nello svolgere le attività quotidiane) e malattie concomitanti.5
- Caratteristiche delle terapie, come somministrazione orale o infusionale, durata definita o continuativa, controlli richiesti e possibili effetti indesiderati.6
- Eventuali trattamenti precedenti, il tipo di risposta ottenuta e il tempo trascorso dalla terapia precedente6, soprattutto nei casi di recidiva (casi in cui la malattia si ripresenta dopo una fase di monitoraggio o dopo la perdita della risposta a un trattamento precedente).
Dialogo e decisione condivisa
Oggi, nella CLL, esistono spesso più opzioni terapeutiche possibili. Per questo le preferenze del paziente possono avere un ruolo importante nella scelta.6
Nell’orientare queste preferenze entrano in gioco diversi aspetti del trattamento come l’efficacia, la durata del trattamento, la modalità di somministrazione, la frequenza dei controlli e il rischio di effetti collaterali.6 Per alcune persone è importante, per esempio, la possibilità di seguire una terapia a tempo definito; per altre può pesare di più la comodità della somministrazione o l’organizzazione della vita quotidiana.
Un approccio centrato sulla persona dovrebbe tenere conto non solo degli aspetti clinici, ma anche di quelli pratici ed emotivi del percorso.3 I modelli di cura più recenti, infatti, integrano il trattamento della CLL con la gestione di comorbilità, fragilità e benessere psicologico e sociale.3
In conclusione, la scelta della terapia più adatta nasce dall’integrazione tra caratteristiche della malattia, condizioni della persona, profilo delle terapie disponibili e preferenze individuali, con l’obiettivo di individuare il percorso di cura più appropriato per ogni paziente.2